index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

233

Références bibliographiques

529

Mots-clés

Immunology Female Dependovirus/genetics/immunology Dystrophin Muscle Antigens Protein Tyrosine Phosphatases Genome editing CRISPR/Cas9 Disease Models Genotoxicity Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Myotonic dystrophy Cellules souches pluripotentes humaines Genetic Therapy/methods Gene Transfer Techniques Alternative splicing Muscle disease Phenotype Flavivirus Spinal muscular atrophy Retinitis pigmentosa Muscular dystrophy DLK1-DIO3 Astrocyte Mice Animals Human Genetic Loci Adeno-associated virus Animal Myotubular myopathy Transfection/methods Genetic Vectors Cell therapy Transduction Chromothripsis Myopathy Gene Expression Regulation Human pluripotent stem cells Activin Receptors Knockout MiRNA Animal models Calcium Receptors AAV Genetic Therapy Cellules souches embryonnaires humaines Aequorin Aging Cellules souches pluripotentes Child Induced pluripotent stem cells Muscular Dystrophy Dependovirus/genetics Polymorphism Mutation Cell Proliferation Duchenne muscular dystrophy Myotonic dystrophy type 1 Liver HEK293 Cells FKRP Thérapie cellulaire Astrocytes Lentivirus/genetics CRISPR-Cas9 Dosage Metabolism RNA biology Genetic Inbred mdx Reporter Preschool Pathological modeling Virus Integration Pluripotent stem cells Progeria Myopathies Inbred C57BL Lentiviral vector Mitochondria Genes Viral Gene therapy Adult DMD Genome Male Golgi apparatus Canine Duchenne Muscular Dystrophy Micronuclei Cell Line Transcriptomics Age-related macular degeneration Chromosomal instability Humans Neurons

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